Die unscheinbare Abkürzung CIDP steht für "chronisch inflammatorische demyelinisierende Polyneuropathie". Dahinter verbirgt sich eine äußerst seltene chronische Nervenerkrankung, die allerdings für die Betroffenen fatale Auswirkungen hat. In einer erfolgreichen Therapiestudie haben Forscher der Klinik für Neurologie der Kölner Uniklinik nun einen neuen Wirkstoff zur Zulassung gebracht. Bei der Einführung der neuen Wirksubstanz arbeiteten die Forscher eng mit Patientenselbsthilfegruppen zusammen. Die Krankheit, unter der in Deutschland ein bis zwei von 100.000 Menschen leiden, ruft Empfindungsstörungen an Händen und Füßen hervor, die zum Teil quälend besonders schmerzhaft sein können. Im weiteren Verlauf fühlen sich die Patienten "gefesselt", sogar Behinderungen und Lähmungserscheinungen können die Folge sein. Die Krankheit tritt dabei häufig schubweise auf. In seinem Endstadium sind die Patienten auf den Rollstuhl angewiesen oder können ihre Hände nicht mehr benutzen.

Aufgrund der Begrenztheit möglicher Therapien sei dieser Markt für die Pharmaindustrie uninteressant. Bei der CIDP handelt es sich um eine so genannte Autoimmunerkrankung, bei der sich der Körper gegen sich selbst wendet. Zwar lassen sich die Symptome auch mit Cortison mildern, die hohen Konzentrationen bei der Verabreichung führen jedoch zu ungewollten Nebenwirkungen und müssen zumeist über eine längere Zeit eingenommen werden. Alternativ kommt als Behandlung die Blutwäsche (Dialyse) in Betracht, bei der Blutbestandteil gegen so genanntes Spendereiweiß ausgetauscht werden muss. Dieses Verfahren kann jedoch nur in spezialisierten Abteilungen durchgeführt werden, belastet den Körper erheblich und kann nicht unbegrenzt oft durchgeführt werden. Da die Wirkung zudem in der Regel nur sechs bis acht Wochen anhält, ist die Durchführung einer solchen Therapie nur zeitlich begrenzt möglich.

Als dritte Alternative kommt die Behandlung mit Immunglobulinen (Antikörpern) in Betracht. In diesen Infusionen sind Antikörper von Tausenden von Spendern. Durch die Gabe der fremden Antikörper werden die eigenen Immunreaktionen, insbesondere auch die krankmachende Autoimmunreaktion, herunterreguliert. Immunglobuline werden als Infusion gegeben. Infusionsreaktionen mit Fieber, Hitzegefühl und Gesichtsröte sind recht häufig, echte schwere Allergien jedoch selten. Immunglobulingaben können gut wiederholt werden. Die Wirkung ist ebenso gut wie die der Plasma-Austauschtherapie. Die Wirksamkeit wurde in der internationalen "ICE" Studie belegt, die Studienergebnisse wurden bereits im vergangenen Jahr in der renommierten Fachzeitschrift "Lancet Neurology" (Bd.7, S.136-144) veröffentlicht und haben jetzt zur Zulassung der in dieser Studie verwendeten Immunglobulinen für die CIDP geführt. Diese Therapie steht dadurch ab sofort mehr Patienten zur Verfügung, berichtete die Uniklinik. "Dies ist ein wirklicher Fortschritt für unsere Patienten, aber auch ein gute Nachricht für Patienten mit anderen seltenen Erkrankungen: Auch bei seltenen Erkrankungen können erfolgreich Studien durchgeführt und so die Behandlung damit sicherer und besser gemacht werden", erläuterte Priv.-Doz. Dr. Schroeter, leitender Oberarzt der Neurologischen Klinik und Mitglied im ärztlichen Beirat der GBS Initiative e.V., abschließend.

Als seltene Krankheiten (auch orphan disease; engl. orphan "Waise", disease "Krankheit") bezeichnet man Krankheiten, die maximal 5 von 10.000 Einwohner haben. Seltene Krankheiten sind oft lebensbedrohliche oder chronisch einschränkende Erkrankungen, die einer speziellen Behandlung bedürfen. In der Regel ist es für die pharmazeutische Industrie wirtschaftlich uninteressant, Arzneimittel gegen sie zu entwickeln. Aus diesem Grund wurden von verschiedenen Staaten Verordnungen und Gesetze erlassen, um die Behandlung dieser Krankheiten zu fördern. Zunächst erließ die USA den Orphan Drug Act. Im April 2000 wurde von der EU in Europa die Verordnung über Arzneimittel zur Behandlung seltener Leiden in Kraft gesetzt, auch andere Länder folgten.